现有化学疗法主要采用以下3种药物。
（1）羟基脲：系一种核苷二磷酸还原抑制剂，对真性红细胞增多症有良好抑制作用，且无致白血病副反应，每日剂量为15~20mg/kg。如白细胞维持在（3.5~5.0）109/L，可长期间歇应用羟基脲。
（2）烷化剂：有效率80%~85%。环磷酰胺及左旋苯丙氨酸氮芥（美法仑）作用较快，缓解期则以白消安及苯丁酸氮芥为长，疗效可持续半年左右。苯丁酸氮芥副作用较少，不易引起血小板减少，为其优点。烷化剂也有引起白血病但较放射性核素为少。烷化剂的用量和方法：开始剂量环磷酰胺为100~150mg/d，白消安，美法仑及苯丁酸氮芥为4~6mg/d，缓解后停用4周后可给维持剂量，环磷酰胺为每日50mg，白消安等为每日或隔日2mg。
（3）三尖杉碱：国内报道应用本品2~4mg，加于10%葡萄糖液中静脉滴注每日1次，连续或间歇应用到血细胞压积及血红蛋白降到正常为止。达到缓解时间平均为60天，中数缓解期超过18个月。
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